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21.12.2017

Hohe Wirksamkeit der Enzymersatztherapie bei Kinderdemenz wird angezweifelt

Patientenvertretung im Gemeinsamen Bundesausschuss zeigt sich enttäuscht über die Entscheidung

Nach Beratung hat der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) entschieden, dass dem neuen Wirkstoff Cerliponase alfa nur ein "nicht quantifizierbarer" Zusatznutzen attestiert wurde. Die Patientenvertretung hatte hier im Vorfeld für einen beträchtlichen Zusatznutzen votiert.

"Wir sind sehr enttäuscht über den Beschluss und können die Entscheidung nicht nachvollziehen. Das Arzneimittel zeigt beeindruckend positive Effekte bei den Kindern mit NCL2", so Iris Dyck von der NCL-Gruppe Deutschland e.V., deren Tochter an der Krankheit gestorben ist. "Wieso die guten Registerdaten so stark methodisch kritisiert werden, erschließt sich uns nicht. Die Datengrundlagen für diese sehr seltene Erkrankung mit nur ca. 30 Betroffenen in Deutschland sind doch außergewöhnlich gut. Bessere Vergleichsdaten haben wir nicht." Die Daten der einarmigen Zulassungsstudie wurden mit den Daten einer historischen Kontrollgruppe verglichen. Diese Daten wurden im Rahmen des DEM-CHILD-Patientenregisters erhoben, einer fortlaufenden, multizentrischen und multinationalen, klinischen und europaweiten Datenbank mit Sitz in Hamburg, in der gezielt natürliche Verlaufsdaten für die einzelnen NCL-Formen erfasst werden.

NCL2 ist eine Form der Kinderdemenz NCL, dem Oberbegriff für mehrere genetische Krankheiten, den Neuronalen Ceroid Lipofuszinosen. Allen gemeinsam ist, dass die Gehirnzellen der Kinder absterben und die betroffen Kinder innerhalb weniger Jahre alle motorischen Fähigkeiten verlieren, dement werden, erblinden, nicht mehr sprechen und essen können und früh sterben.

Die Pressemitteilung der Patientenvertretung im G-BA im Wortlaut